Raptor Pharmaceutical Corp.
Raptor Pharmaceutical erhält positive CHMP-Stellungnahme für PROCYSBI(TM)
Raptor Pharmaceutical Corp. 01.07.2013 12:57 --------------------------------------------------------------------------- NOVATO, Kalifornien, 2013-07-01 12:57 CEST (GLOBE NEWSWIRE) -- Raptor Pharmaceutical Corp. (Nasdaq: RPTP) gab heute bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur (European Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) eine positive Stellungnahme zugunsten einer Marktzulassung der magensaftresistenten PROCYSBI(TM)-Kapseln mit 25 mg und 75 mg Cysteamin (als Mercaptaminbitartrat) zur Behandlung nachgewiesener nephropathischer Cystinose abgegeben hat. Erhält PROCYSBI die Zulassung, wird das Arzneimittel zur Behandlung der nachgewiesenen nephropathischen Cystinose indiziert sein. Die Stellungnahme des CHMP muss von der Europäischen Kommission ratifiziert werden, um die Marktzulassung für PROCYSBI zu erhalten, die dann für alle 27 Mitgliedsstaaten der Europäischen Union sowie für Island und Norwegen gilt. Eine Entscheidung der Europäischen Kommission wird innerhalb weniger Monate nach der positiven CHMP-Stellungnahme erwartet. 'Die Entscheidung des CHMP ist ein wichtiger Schritt auf unserem Weg zur erwarteten EU-Zulassung von PROCYSBI, die nach dem erfolgreichen Durchlaufen des Überprüfungsprozesses durch die Europäische Kommission erteilt werden soll', so Christopher M. Starr, Ph.D., CEO von Raptor. 'Diese Empfehlung ist nicht nur ein Meilenstein für Raptor, sondern auch eine gute Nachricht für alle Patienten in Europa, die an nephropathischer Cystinose leiden.' PROCYSBI stellt eine neue Therapieform zur Behandlung der nephropathischen Cystinose dar, bei der die Kapseln alle zwölf Stunden oral eingenommen werden müssen. PROCYSBI wurde so entwickelt, dass es den Magen durch seine verlängerte Halbwertzeit gewissermaÃen umgeht. So wird im Körper des Patienten eine konstante Wirkstoffkonzentration über die zwölfstündige Dosierungsdauer hinweg erreicht. Im Rahmen randomisierter, kontrollierter klinischer Studien und einer verlängerten Behandlung mit PROCYSBI konnte eine konsistente und fortwährende Kontrolle der in den Leukozyten enthaltenen Cystin-Menge nachgewiesen werden. US-Produktinformation zu PROCYSBI (Cysteaminbitartrat) Das Arzneimittel PROCYSBI führt zur Depletion von Cystin und ist in den Vereinigten Staaten zur Behandlung der nephropathischen Cystinose sowohl bei Erwachsenen als auch bei Kindern ab sechs Jahren zugelassen. PROCYSBI ist für Patienten kontraindiziert, die überempfindlich auf Penicillamin reagieren. Bei den am häufigsten berichteten Nebenwirkungen handelt es sich um Erbrechen, Bauchschmerzen/-beschwerden, Kopfschmerzen, Ãbelkeit, Durchfall, Appetitlosigkeit/verminderter Appetit, Mundgeruch, Müdigkeit, Schwindel, Hautgeruch und Hautausschlag. Wird das Arzneimittel von der Europäischen Kommission zugelassen, können die letztendlich von der Kommission empfohlenen Indikationen, Kontraindikationen, Warnhinweise und VorsichtsmaÃnahmen von denjenigen in den Vereinigten Staaten abweichen. Wichtige Sicherheitsinformationen zu PROCYSBI für die Vereinigten Staaten -- Patienten sollten auf das Auftreten von Haut- oder Knochenläsionen hin überwacht werden, wobei die Dosierung von PROCYSBI gegebenenfalls zu reduzieren ist. -- Tritt ein schwerer Hautausschlag auf, wie beispielsweise ein bullöses Erythema multiforme oder eine toxische epidermale Nekrolyse, ist PROCYSBI umgehend abzusetzen. -- In Verbindung mit Cysteamin traten Magen-Darm-Geschwüre und Blutungen auf. -- Auch Symptome des zentralen Nervensystems (ZNS) wie Krampfanfälle, Lethargie, Schläfrigkeit, Depression und Enzephalopathie wurden bereits bei Cysteamin-Darreichungsformen mit sofortiger Wirkstofffreigabe in Verbindung gebracht. Patienten sollten Vorsicht walten lassen, wenn sie nach der Einnahme von PROCYSBI Autofahren oder sonstige mit Gefahren verbundene Tätigkeiten ausüben. -- Cysteamin wurde auch mit reversibler Leukopenie und abnormalen Studien der Leberfunktion in Verbindung gebracht. Daher sollten das Blutbild und die Leberfunktion sorgfältig überwacht werden. -- Eine gutartige intrakranielle Hypertonie (Pseudotumor cerebri , PTC) und/oder Stauungspapillen wurden bei Cysteaminbitartrat-Behandlungen mit sofortiger Wirkstofffreigabe ebenfalls beobachtet. Ãrzte sollten daher auf Anzeichen und Symptome von PTC achten. -- Stillenden Müttern wird bei der Einnahme von PROCYSBI vom Stillen abgeraten. Bitte machen Sie sich auf www.raptorpharma.com mit den vollständigen Verschreibungsinformationen zu PROCYSBI vertraut. Informationen zur nephropathischen Cystinose Bei 95 % aller Fälle von Cystinose handelt es sich um nephropathische Cystinose - eine seltene und lebensgefährliche metabolische Störung der Speicherfunktion der Lysosomen, die eine Ansammlung von toxischem Cystin in allen Zellen, Geweben und Organen des Körpers verursacht. Ein erhöhter Cystin-Wert führt zu progressiven und irreversiblen Gewebeschäden sowie Multiorganversagen, darunter Nierenversagen, Erblindung, Muskelschwund bis hin zum vorzeitigen Tod. Nephropathische Cystinose wird üblicherweise im Kindesalter diagnostiziert und erfordert eine lebenslange Therapie. Unbehandelt verläuft die Krankheit im Normalfall bis zum Ende des ersten Lebensjahrzehnts tödlich. Schätzungen zufolge leiden 500 Patienten in den Vereinigten Staaten und 2.000 Patienten weltweit an Cystinose. Die Depletion von Cystin ist die primäre Behandlungsstrategie bei nephropathischer Cystinose. Die mangelnde Therapieadhärenz hat sich jedoch als groÃes Problem erwiesen. Sie führt zu einer unzureichenden fortwährenden Kontrolle des Cystin-Werts und folglich auch zu schlechten klinischen Ergebnissen für die Patienten. Hierzu zählt u. a. Niereninsuffizienz, die zu Dialyse und Nierentransplantation, Muskelschwund und in einigen Fällen auch zum vorzeitigen Tod führen kann. Bereits kurze Unterbrechungen der täglichen Behandlung können zu Ansammlungen von toxischem Cystin führen und das Gewebe erneut einer progressiven Schädigung aussetzen. Informationen zu Raptor Pharmaceutical Raptor Pharmaceutical Corp. ist ein Biopharmaunternehmen, das auf die Entwicklung und Vermarktung von lebensverändernden Therapeutika zur Behandlung seltener, stark schwächender und oftmals tödlicher Krankheiten spezialisiert ist. Das erste Produkt des Unternehmens, die PROCYSBI(TM)-Kapseln (Cysteaminbitartrat) mit verzögerter Wirkstofffreigabe, wurde von der FDA bereits zugelassen und wird derzeit, nach einer positiven Stellungnahme des CHMP, von der Europäischen Kommission als potenzieller neuer Wirkstoff zur Behandlung von nephropathischer Cystinose geprüft, einer seltenen metabolischen Störung der Speicherfunktion der Lysosomen. Raptor plant zudem eine klinische Phase-2/3-Studie von RP103 zur Behandlung der Huntington-Krankheit bzw. eine Phase-2-Studie zur Behandlung der nichtalkoholischen Fettlebererkrankung (NAFLD) bei Kindern. Weitere Informationen finden Sie unter www.raptorpharma.com. Zukunftsgerichtete Aussagen Dieses Dokument enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act aus dem Jahr 1995. Diese Aussagen beziehen sich auf künftige Ereignisse, künftige Betriebsergebnisse oder künftige finanzielle Leistungen, insbesondere jedoch auf Aussagen zur erwarteten EU-Zulassung von PROCYSBI und zum Zeitpunkt dieser erwarteten Zulassung. Diese Aussagen stellen lediglich Voraussagen dar und unterliegen bekannten und unbekannten Risiken, Unwägbarkeiten und anderen Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse des Unternehmens wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen abweichen. Faktoren, durch die sich zukunftsgerichtete Aussagen des Unternehmens in erheblichem Umfang ändern bzw. die dazu führen können, dass sich die Aussagen nicht bewahrheiten, werden in den von Zeit zu Zeit bei der Securities and Exchange Commission (SEC) hinterlegten Einreichungen des Unternehmens genauer beschrieben. Deshalb legt Raptor Ihnen eindringlich nahe, sich sorgfältig mit diesen Dokumenten zu befassen. Hierzu zählen: Raptors Ãbergangsbericht für die vier Monate zum 31. Dezember 2012 in Formular 10-KT, das der SEC am 14. März 2013 vorgelegt wurde; die geänderte Fassung des Formulars 10-KT/A, das der SEC am 19. Juni 2013 vorgelegt wurde; der am 8. Mai 2013 bei der SEC in Formular 10-Q eingereichte Quartalsbericht von Raptor sowie die geänderte Fassung des Formulars 10-Q/A, das der SEC am 19. Juni 2013 vorgelegt wurde. Alle diese Dokumente sind kostenlos auf der Website der SEC unter www.sec.gov abrufbar. Nachfolgende zukunftsgerichtete Aussagen in Wort und Schrift, die Raptor oder im Auftrag von Raptor handelnde Personen betreffen, unterliegen ausdrücklich und in vollem Umfang den vorsorglichen Hinweisen in den von Raptor bei der SEC hinterlegten Berichten. Raptor lehnt jegliche Absicht oder Verpflichtung zur Aktualisierung von zukunftsgerichteten Aussagen ausdrücklich ab. KONTAKT: Georgia Erbez Chief Financial Officer Raptor Pharmaceutical Corp. +1 (415) 382-8111 x204 gerbez@raptorpharma.com INVESTORENKONTAKT: Westwicke Partners, LLC Stefan Loren, Ph.D. Managing Director +1 (443) 213-0507 sloren@westwicke.com Robert H. Uhl Managing Director +1 (858) 356-5932 robert.uhl@westwicke.com PRESSEKONTAKT: Carolyn Hawley Canale Communications +1 (619) 849-5375 carolyn@canalecomm.com News Source: NASDAQ OMX 01.07.2013 Veröffentlichung einer Corporate News/Finanznachricht, übermittelt durch die DGAP - ein Unternehmen der EQS Group AG. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich. Die DGAP Distributionsservices umfassen gesetzliche Meldepflichten, Corporate News/Finanznachrichten und Pressemitteilungen. DGAP-Medienarchive unter www.dgap-medientreff.de und www.dgap.de --------------------------------------------------------------------------- Sprache: Deutsch Unternehmen: Raptor Pharmaceutical Corp. 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